2018年12月14日，美國FDA批準(zhǔn)romiplostim（NPLATE, Amgen Inc.）用于兒童免疫性血小板減少癥（ITP）。

　　ITP是一種罕見的、嚴(yán)重的 自身免疫性疾病，特征為血液中血小板計數(shù)低和血小板生成受損。在美國，ITP在兒童群體中的年發(fā)病率估計為十萬分之五點三。Romiplostim是一種血小板生成素（TPO）受體激動劑，模仿人體的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板計數(shù)。在美國，Nplate之前已獲批準(zhǔn)用于對其他藥物或手術(shù)治療不佳的ITP成人患者。此次又被批準(zhǔn)用于ITP持續(xù)至少6個月并且對皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術(shù)應(yīng)答不足的1歲及以上兒童患者。

　　Romiplostim在兒童患者中最常見的不良反應(yīng)（≥25%）包括挫傷、上呼吸道感染和口咽痛。

　　兒童患者推薦的初始劑量為1 mcg/kg，每周皮下注射一次。劑量應(yīng)以1 mcg/kg的增量調(diào)整，直到病人血小板計數(shù)≥50 x 109/L。建議每12周重新評估體重。