2015年6月，歐洲藥品管理局（EMA）發(fā)布基因治療發(fā)展指南草案，包括臨床和非臨床兩個(gè)方面。該指南旨在支持和指導(dǎo)開發(fā)人員對創(chuàng)新類基因藥物的開發(fā)，并將開展為期三個(gè)月的公眾評議。

　　基因治療對于許多疾病來說有巨大的潛力，特別是由基因缺陷引起的疾病。80%的罕見病都是基因缺陷造成的?；蛑委煼椒ú煌趥鹘y(tǒng)的藥物治療，它們是將遺傳物質(zhì)運(yùn)送到病人的相關(guān)細(xì)胞?；虔煼ǖ拇蟛糠珠_發(fā)商都是非常小的公司或者來自學(xué)術(shù)界，他們并不熟悉監(jiān)管環(huán)境。

　　此次出臺的基因治療發(fā)展指南草案旨在解決利益相關(guān)者的需求。它提出了一種技術(shù)文檔結(jié)構(gòu)（CTD），需要公司法人在進(jìn)行營銷授權(quán)申請?zhí)峤惶峤煌瓿稍摷夹g(shù)文檔。另外，指南還給基因藥物的發(fā)展提供了詳細(xì)的指導(dǎo)，并給公司提出了良好生產(chǎn)規(guī)范要求。因此，該指南有望幫助公司進(jìn)行穩(wěn)健發(fā)展和了解監(jiān)管措施。

　　指南草案將根據(jù)科學(xué)建議對近年來的基因治療進(jìn)行評估，對先進(jìn)的治療方法和授權(quán)申請進(jìn)行分類，這些措施將對基因治療在非臨床和臨床研究的應(yīng)用產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。指南最終版一旦出臺，將取代當(dāng)前的《2011基因治療指南》